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小探从小就是个爱吃的小朋友,以至于每到夏天快来的时候就要对着肚子上的肉连连叹息。在作文中曾写过希望自己长大能够发明一种药,吃下去按一下哪里哪里就瘦了。相信很多人都跟小探一样,看到好吃的就好像放弃了全世界,之后又要为身材担忧,不得不自食其果,经受痛苦的减肥过程。尽管有部分人愿意为减肥管住嘴,迈开腿,通过健身减肥,但仍有很大一部分不爱运动,或行动不便的人都有非常严重的减肥困扰。
目前市场上使用比较广泛的减肥药物和减肥疗法以中枢神经系统的食欲抑制剂类为主。作为近二十年来极少数通过FDA批准的减肥类药品,中枢神经系统疗法的研究较为盛行。但是,食欲抑制剂会引起药物依赖或产生幻觉等神经系统不良反应,甚至对心血管系统造成威胁,因而被限制使用。
而其他类别的减肥药物,包括脂肪酶抑制剂类,则会造成脂溶性维生素缺乏和肝功能损害。对于多数减肥药来说,为了保证安全,就不得不在功效上作出妥协。所以,虽然市场上有多种减肥药品和减肥疗法,但安全又有效的却是少之又少。
但是,一家名为AptamiR的公司通过研究发现了革命性的新型肥胖治疗方式,可以将减脂效果翻倍又能确保安全性,能够为因肥胖而担忧的人群摆脱长久的困扰。
年9月18日,位于美国德克萨斯州首府Austin的生物科技创业公司AptamiR宣布获得包括奥斯汀技术孵化器及创始人私人资金共00万美元的融资。
与传统的主要针对中枢神经系统的肥胖药物和治疗方法不同,AptamiR以皮下脂肪细胞为目标,通过microRNA靶向疗法将储存热量的白脂肪转换为燃烧热量的棕脂肪,提升燃脂率,从而大大提升减脂效率。同时,该疗法的安全性也远超传统疗法。
听到能减肥就两眼发光的小探对AptamiR创始人,曾经的斯坦福药学教授Dr.MarcThibonnier进行了专访,与他就目前的肥胖治疗技术进行了深度探讨。
白色脂肪VS棕色脂肪
人类体内的脂肪组织分为两种:白色脂肪与棕色脂肪。白色脂肪就是遍布我们全身的,大家都避之唯恐不及的“坏脂肪”。白色脂肪占人体体重的20%-25%,广泛分布在人体内皮下脂肪组织和内脏周围,主要用于将体内过剩的能量以中性脂肪的形式储存起来,以供机体在需要的时候使用。
而棕色脂肪则是大家认为的“好脂肪”,主要分布在颈部和锁骨处。组织中有丰富的毛细血管,细胞内散丰富的小脂滴和线粒体。可以把白色脂肪分解转化成二氧化碳,水,和热量,加快人体新陈代谢。别看它仅占人体体重的0.1%,却支持着每天20%的基础代谢燃烧哦。
AptamiR团队通过microRNA靶向研究,将microRNA传输给脂肪细胞,帮助白色脂肪转化为棕色脂肪,从而产生减脂的作用。microRNA是一类具有转录后调节功能的单链非编码小RNA,具有调节基因表达的功能。microRNA可以通过靶基因发挥功能,在白色脂肪向棕色脂肪转化的过程中,通过上调或下调一些影响白色脂肪细胞转化方向的因子的表达水平,而发挥促进白色脂肪细胞转化的功能,进而促进棕色脂肪形成。小探把这些繁冗的术语改成一句简单的话就是:AptamiR的技术就像一列专列火车,把microRNA运载到脂肪细胞,制造有利的条件和环境帮助白色脂肪转换为棕色脂肪。由于没有对神经系统造成任何刺激,microRNA疗法不会为人体带来不良的影响。
Dr.Thibonnier告诉小探,由于FDA对安全性的控制,多数减肥药只能减少计量,降低功效来确保通过批准。刺激中枢神经类药物只能平均为患者减去5%的脂肪,而肥胖人群平均需要减去至少10%的脂肪才能达到健康标准。这些隐患和缺口都导致了减肥药物市场巨大的空白。而AptamiR革命性的疗法则填补了这个缺口。
AptamiR目前已经拥有5项专利(小探采访当天Dr.Thibonnier正在准备申请第6个):四项关于Mirna(microRNA)modulatorsofthermogenesis,一项关于Cell-specificdeliveryofMirnamodulatorsforthetreatmentofobesityandrelateddisorders。同时,AptamiR也在进行MicroRNA传输方式的研究,希望能够通过专门针对MicroRNA调节器和脂肪细胞间的传递方式加速棕色脂肪转换效率,提供更加高效的治疗。
大牛教授CEO们组成的团队
AptamiR的创始人兼CEOMarcThibonnier在心血管和新陈代谢类药物的研制和批准上做出过巨大贡献。他不仅在斯坦福大学和中佛罗里达大学担任多年药学临床教授。也在包括拜耳、百时美施贵、葛兰素史克等世界知名制药公司拥有十年的制药研究经验。
AptamiR的COO兼CSO(ChiefScientificOfficer)Dr.Garrett则在多家医疗器械公司拥有药物仪器研究和管理经验。他同时也是德克萨斯大学癌症治疗及骨骼修复方面的教授。此外,AptamiR的董事会及顾问团也均由在医药研究,生物工程,和医疗器械方面有丰富经验的专家组成。其中包括兼任芝加哥大学和斯坦福大学教授的Dr.HuntingtonWillards,HRA制药公司董事长Dr.AndréUlmann,前任空中客车集团CEOPhilippeCamus,以及世界领先医药公司赛诺菲前任CMO(ChiefMedicalOfficer)Dr.Jean-PierreLehner。
AptamiR的愿景是让肥胖人群通过高效,安全,且相对低廉的药物,摆脱肥胖以及并发症的困扰。
目前有近三分之一的世界人口被肥胖问题所困扰。根据世界卫生组织的定义,身体指数(简称BMI)——即体重除以身高的平方——大于或等于25时为超重,大于等于0时为肥胖。截止到年,世界超重人口已经接近19亿,肥胖人口达到6亿。仅在美国,每年因肥胖及并发症而死亡的人数将近0万。每年在治疗肥胖相关疾病上的花费高达几千亿美元,其中,减脂类药物的市场价值为9亿,而一份由医疗咨询公司GrandView推出的全球肥胖治疗市场分析预测的报告指出,到年,其市场价值将增长到亿美元。
由于来自肥胖症患者的诉求和市场在更安全有效的药物方面的缺口,MicroRNA靶向治疗的问世将为全世界的肥胖病人提供帮助。即使在发展中国家,此类药物也有巨大的需求量。目前正在有一家中国医疗企业与AptamiR接洽,希望药物批准后可以投入中国市场,为中国亿万肥胖人群解决肥胖的难题。
目前,AptamiR正在为药物的临床试验进行准备,按照Dr.Thibonnier的预期,将在年内完成包括临床试验和FDA批准等工作,之后AptamiR将对制药公司及医疗机构授权专利使药物投入市场。此外,作为革命性的新兴治疗方式,MicroRNA的传递技术也可以应用于其他脂类代谢疾病的治疗。随着更加深入的研究,将有更大的市场空间被挖掘出来。
GuiltyoftheAssociation
Dr.Thibonnier表示,最大的困难是在公司启动的初期。当想法还在萌芽阶段的时候,他就已经受到了来自多方面的压力。无论是同行的友善建议,还是业界的质疑,都认为他应该放弃肥胖治疗方向的研究,资金也一度陷入短缺。由于研究肥胖治疗药物对技术性和安全性的要求较高,近年来能够获得FDA批准的减肥药屈指可数,进而使肥胖药物的研究成为了业界都不愿意触碰的禁区,对于行业缺乏了解的投资人也不愿铤而走险。Dr.Thibonnier称之为“guiltyoftheassociation.”
但由于AptamiR并没有遵循传统的以中枢神经为方向的研究,而是另辟蹊径的选择了攻破脂肪细胞这个较少人涉猎却有巨大市场空间的方向,当研究初见成效时,Dr.Thibonnier获得了来自奥斯汀科技孵化器的支持。
白色脂肪与棕色脂肪转换技术,相较于传统的刺激神经中枢疗法,以其较高的效率和较低的风险,正在受到学术界和业界的广泛
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